第三节 基因治疗存在问题与伦理学
从前节叙述中,已可看出基因治疗的研究与实践中存在着若干重要问题。
1.导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达,首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低,自然表达也差。选择适当的受体细胞,也是为了导入基因能稳定高效的表达。骨髓作为受体细胞使用最多。反转录病毒载体介导基因,只能对分裂状态时的细胞进行传染,因此采取如5-FU处理,使细胞分裂增强,再用含有目的基因病毒颗粒传染可获较好效果。所以,对骨髓细胞培养、干细胞纯化、培养时使用造血因子等方法,可增加基因稳定高效表达。
2.导入基因的安全性基因治疗的安全性应确保不因导入外源目的基因而产生新的有害遗传变异,这是因为采用反转录病毒载体而引起的问题。因此,应构建相对安全的反转录病毒载体。至于引起插入突变可能失活一个重要基因,或更严重的激活一个原癌基因,这个问题的危险程度到底有多大目前仍不清楚,但至今的实践表明尚未见明显严重问题。
为安全有效地进行基因治疗,任一方案的实施,都要根据严格的技术规程与标准,由有关的行政管理部门批准实施。
与安全性相联系的就是生殖细胞基因治疗。虽然在人类尚未实施,但在动物实验已获成功,这就是转基因的动物出现。这一事实既给人类生殖细胞基因治疗带来了希望,同时也使人们耽心这种遗传特征的变化世代相传,将给人类带来的是福还是祸。因此,许多科学家不仅对此持慎重态度,还有的持反对态度,也就是基因治疗可能具有的潜在危险性。
3.基因治疗与社会伦理道德体细胞基因治疗是符合伦理道德的,但试图纠正生殖细胞遗传缺陷或通过遗传工程手段来改变正常人的遗传特征则是引起争议的领域。从历史上看,科学的发明创造对人类生存发展的影响极其深刻,故遗传学发展到今天,可以进行基因治疗,应该说是符合伦理道德的。重要的问题是取得社会的理解配合。首先是病人及其亲属的配合。因此,宣传基因治疗的科学性与安全性以及人类健康的重要性,以提高人们的认识,同时建立并完善医疗法制与措施也是必要的。
为安全计,在临床试验之前,必须在动物研究中达到三项基本要求:①外源的基因能导入靶细胞并维持足够长期有效;②该基因要以足够的水平在细胞中表达;③该基因应对细胞无害。

- 基因治疗存在问题与伦理学《医学遗传学基础》
- 基因治疗《医学遗传学基础》
- 基因治疗的策略《医学遗传学基础》
- 基因治疗《临床生物化学》
- 基因治疗的现状与前景《医学遗传学基础》
- 基因诊断与性传播疾病《基因诊断与性传播疾病》
- 基因转移方法《医学遗传学基础》
- 基因诊断与基因治疗《生物化学与分子生物学》
- 基因组DNA《生物化学与分子生物学》
- 基因诊断技术检测梅毒螺旋体《基因诊断与性传播疾病》
- 基因组DNA文库《生物化学与分子生物学》
- 基因诊断的原理《医学遗传学基础》
- 基址(地利二)《宜麟策》
- 基因诊断的分子生物学基础《基因诊断与性传播疾病》
- 基址(地利二)《妇人规》
- 基因诊断《医学遗传学基础》
- 基质性角膜炎《眼科学》
- 基因诊断《临床生物化学》
- 嵇康《中医词典》
- 基因与免疫《基因与疾病》
- 嵇清《中医词典》
- 基因与代谢疾病《基因与疾病》
- 嵇胜《中医词典》
- 基因与癌症《基因与疾病》
- 畸胎瘤先兆《中医疾病预测》
- 基因疫苗《医学微生物学》
- 畸形发育《基因与疾病》
- 基因异常与诊断方法的选用《医学遗传学基础》
- 畸形学基本概念《病理学》
- 基因异常不明的遗传病的诊断《医学遗传学基础》
- 畸形中央尖《口腔科学》
《医学遗传学基础》
- 第一章 概论
- 第二章 染色体病
- 第一节 人体染色体
- 第二节 人体染色体畸变
- 第三节 染色体畸变综合征
- 一、染色体畸变综合征的概念。
- 二、染色体异常发生的频率
- 三、常染色体异常综合证
- 四、性染色体异常综合征
- 第三章 基因及基因突变
- 第四章 单基因病
- 第五章 多基因病
- 第六章 群体遗传学
- 第七章 基因定位
- 第八章 药物遗传学
- 第九章 肿瘤与遗传
- 第十章 遗传病的诊断
- 第十一章 遗传病的防治
- 第十二章 遗传咨询
- 第十三章 基因诊断
- 第一节 基因诊断的原理
- 第二节 常用基因诊断技术
- 第三节 遗传病的基因诊断选择
- 第十四章 基因治疗
- 主要参考资料