第三节 基因治疗

《临床生物化学》书籍目录

80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛蛋白生成障碍性贫血患者进行基因治疗尝试时遭到人们的非议,但时隔10年,分子生物学飞速发展,改变了人们的思维。1990年9月14日,在马里兰州贝塞斯达国家保健研究所医疗中心,一位因患遗传性腺苷脱氨酶(adenosine deaminase,ADA)缺乏症导致抵抗力下降的4岁女孩,接受了W、费仁兹、安德烈等医生用经处理的腺病毒为载体,将正常ADA基因导入患儿的白细胞中,并表达了正常的ADA,成为第一个接受基因治疗并获成功的患者。此后两年中,她仅患过一次感冒

近来基因研究不断深入,基因治疗的概念也有所发展,不仅可导入正常基因以纠正遗传性疾病的基因缺陷,也可导入特定的DNA、RNA片段以封闭或抑制特定基因的表达,即反义技术治疗肿瘤或病毒感染等疾病。

实施基因治疗首先应具备以下条件:了解疾病发生的分子机制,诊断分子生物学技术的正确应用与基因诊断临床应用,在此基础上分离、克隆正常基因或有治疗作用的核酸片段。选择高效的载体系统与目的基因重组。选择适当的受体细胞,接受正常基因并回输到患者体内适度表达,发挥特定的治疗作用。

反义技术基因治疗是利用反义核酸细胞作用,导入细胞内抑制或封闭基因表达的技术。反义核酸是指与异常表达或过度表达的目的基因或目的基因mRNA互补,并以碱基配对的方式与目的基因序列结合的核酸,它可以在复制、转录核酸剪接加工,mRNA转运及翻译水平上抑制目的基因的表达,达到治疗的目的。

反义核酸用于基因治疗发展较快,如反义核酸最佳作用靶点的选择,采用化学修饰方法提高反义核酸在细胞内的稳定性,常用硫(S)修饰,形成硫代反义核酸,为了便于反义核酸导入细胞,反义核酸常只有10-30bp大小。有时还用脂质体或微囊包装反义核酸,或以逆转录病毒作为载体等,提高反义核酸的稳定性和导入效率,从而提高治疗效果。

虽然基因治疗已部分应用于临床并获得成功,但尚属研究阶段,导入基因的稳定性,表达时效等问题尚待解决。特别是外来基因导入引起的伦理讨论尚无定论,在此仅做简述,但我们深信基因治疗在遗传性疾病,肿瘤等疾病的治疗上,将产生深远的意义。基因治疗的迅速发展给基因诊断提出了新的课题、新的要求,我们必须努力开发简便易行的诊断分子生物学技术,以满足发展的需要。

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  1. 基因治疗《临床生物化学》
  2. 基因诊断与性传播疾病《基因诊断与性传播疾病》
  3. 基因治疗《医学遗传学基础》
  4. 基因诊断与基因治疗《生物化学与分子生物学》
  5. 基因治疗存在问题与伦理学《医学遗传学基础》
  6. 基因诊断技术检测梅毒螺旋体《基因诊断与性传播疾病》
  7. 基因治疗的策略《医学遗传学基础》
  8. 基因诊断的原理《医学遗传学基础》
  9. 基因治疗的现状与前景《医学遗传学基础》
  10. 基因诊断的分子生物学基础《基因诊断与性传播疾病》
  11. 基因转移方法《医学遗传学基础》
  12. 基因诊断《医学遗传学基础》
  13. 基因组DNA《生物化学与分子生物学》
  14. 基因诊断《临床生物化学》
  15. 基因组DNA文库《生物化学与分子生物学》
  16. 基因与免疫《基因与疾病》
  17. 基址(地利二)《宜麟策》
  18. 基因与代谢疾病《基因与疾病》
  19. 基址(地利二)《妇人规》
  20. 基因与癌症《基因与疾病》
  21. 基质性角膜炎《眼科学》
  22. 基因疫苗《医学微生物学》
  23. 嵇康《中医词典》
  24. 基因异常与诊断方法的选用《医学遗传学基础》
  25. 嵇清《中医词典》
  26. 基因异常不明的遗传病的诊断《医学遗传学基础》
  27. 嵇胜《中医词典》
  28. 基因异常《默克家庭诊疗手册》
  29. 畸胎瘤先兆《中医疾病预测》
  30. 基因序列的突变分析《动脉粥样硬化》
  31. 畸形发育《基因与疾病》